Thứ hai, 16 Tháng 4 2018 09:03

Một hệ thống thay đổi gene mới giúp chữa các bệnh di truyền

Đánh giá bài viết
(0 votes)

Theo nghiên cứu mới, một kỹ thuật trong việc chỉnh sửa gen có thể cải thiện đáng kể độ chính xác của công nghệ, có khả năng điều trị một số căn bệnh di truyền.

Tại trường Đại học Alberta, các nhà nghiên cứu đã cải thiện độ chính xác bằng cách sử dụng chất dẫn đường trong cơ thể để tìm ra các chuỗi gene khiếm khuyết trong mỗi tế bào và chỉnh sửa thông tin chính xác. Phát hiện của họ đã được công bố trên tạp chí Nature Communications.

Họ đã nộp một bằng sáng chế về phát hiện và muốn hợp tác với một công ty dược phẩm để sử dụng nó điều trị các bệnh bao gồm chứng loạn dưỡng cơ, bệnh hemophilia và một số bệnh ung thư.

mot ung dung thay doi gene moi giup chua cac benh nan y

Điều chỉnh gene để điều trị bệnh di truyền - Nguồn ảnh: UPI

Công cụ này được gọi là Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, hoặc CRISPR, kết hợp một loại protein giống như cái kéo gọi là Cas9 và một phân tử hướng dẫn tìm vị trí chính xác trong bộ gene. Sau đó, Cas9 chải DNA, làm vô hiệu gen mục tiêu.

Các nhà nghiên cứu viết: "Trong khi nhiều nghiên cứu tập trung vào kỹ thuật hoặc thay đổi enzyme Cas9, rất ít người đã nghiên cứu khả năng thay đổi chuỗi hoặc cấu trúc của crRNA để cải thiện tính đặc hiệu."

Các gen phối hợp tự nhiên trong vi khuẩn, sử dụng nó để bảo vệ chống lại kẻ thù tự nhiên của chúng, được gọi là bacteriophages.

Ông Hubbard cho biết: “Nó cho phép vi khuẩn lưu trữ thông tin về các bệnh nhiễm trùng trước và sau đó sử dụng nó để tìm ra và phá hủy DNA của những kẻ xâm hại bằng cách cắt bỏ nó.” Những gì các nhà nghiên cứu đã nhận ra là hệ thống này có thể được lập trình để cắt một dãy DNA cụ thể trong tế bào người, cho phép chúng ta chỉnh sửa gen của chúng ta. Tuy nhiên, một trong những vấn đề chính là hệ thống không hoàn toàn cụ thể - đôi khi nó cắt giảm một gen tương tự nhưng không chính xác.

Nhóm phân tử hướng dẫn của BNA của nhóm Alberta đã ổn định và nghiêm ngặt hơn để tìm DNA thích hợp để cắt.

"Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy việc sử dụng các axit nucleic cầu nối để hướng dẫn Cas9 có thể cải thiện đặc tính của nó lên hơn 10.000 lần trong một số trường hợp - một cải tiến đáng kể", Hubbard nói.

Trong quá khứ, hệ thống Cas9 đã sai lầm khoảng 1% thời gian. Ông nói: "Tuy nhiên, vì có hàng tỉ tỷ tế bào trong cơ thể con người, thậm chí một tỷ lệ phần trăm khá lớn, đặc biệt là vì việc chỉnh sửa gen là vĩnh viễn. Có thể dẫn đến sai lầm tử vong đối với bệnh nhân ung thư."

Các nhà khoa học vẫn phải tìm ra làm thế nào để hệ thống có thể chữa trị hiệu quả các bệnh nan y cho con người.

OneHealth

Lượt view 2161 lần